がん抑制遺伝子治療
がん抑制遺伝子であるp53遺伝子は細胞増殖を制御しており，多くのがん患者ががん細胞内でこの遺伝子機能が失われていることがわかっています。
そこでこのp53遺伝子をベクターによりがん細胞内に運び込むことで，そのp53がつくるタンパクにより，がん細胞が死滅したり，増殖を停止したりします。その他にはRB遺伝子やBRCA-1遺伝子なども使われています.
日本における遺伝子治療臨床研究
| １９９５年 | ADA異常による重症複合免疫不全症（北海道大） |
| １９９８年 | 第Ⅳ期腎癌にGM-CSFを用いた免疫遺伝子治療（東大医科研） |
| １９９９年 | 肺非小細胞癌にp53癌抑制遺伝子治療（岡山大） |
| 食道癌にp53癌抑制遺伝子治療（千葉大） | |
| ２０００年 | 悪性グリオーマに対する免疫遺伝子治療（名古屋大） |
| 乳癌に対するMDR1遺伝子治療（癌研究会） | |
| 前立腺癌に対する自殺遺伝子治療（岡山大） | |
| ２００１年 | ASO，Buerger病に肝細胞増殖因子を用いた遺伝子治療（大阪大） |
| ２００２年 | 神経膠芽腫に対する免疫遺伝子治療（東大医科研） |
| 白血病造血細胞移植後GVHD予防（筑波大） |
